Arsenic Trioxide
| 證據等級: L5 | 預測適應症: 10 個 |
目錄
## 藥師評估報告
Arsenic Trioxide（三氧化二砷）：從未載明適應症到未分類骨髓增生異常症候群
一句話總結
Arsenic Trioxide 是一種抗腫瘤藥物，香港現有 1 張口服溶液許可證（Arsenol），但許可證資料未載明核准適應症。 TxGNN 預測它可能對未分類骨髓增生異常症候群 (Unclassified Myelodysplastic Syndrome) 有效，預測分數很高，但這個亞型本身沒有任何臨床試驗或文獻，只能間接引用上層「骨髓增生異常症候群 (MDS)」的證據。
快速總覽
| 項目 | 內容 |
|---|---|
| 原適應症 | 香港許可證資料未載明 |
| 預測新適應症 | 未分類骨髓增生異常症候群 (Unclassified Myelodysplastic Syndrome) |
| TxGNN 預測分數 | 99.93% |
| 證據等級 | L5（僅有模型預測；上層 MDS 條目另有間接證據，見下文） |
| 香港上市 | ✓ 已上市 |
| 許可證數 | 1 張 |
| 建議決策 | Hold |
為什麼這個預測合理？
目前缺乏詳細的作用機轉資料。根據文獻，Arsenic Trioxide 在血液惡性腫瘤中的作用包括：
- 誘導細胞凋亡（調節 BCL2 家族基因、NF-κB/FLIP 路徑）
- 促進細胞分化
- 抗血管新生
這些作用主要來自 MDS 的離體與細胞研究。
模型分數很高，較可能是因為藥物在 MDS 與血液惡性腫瘤中的已知活性，並非來自這個亞型的直接證據。「未分類 MDS」是 MDS 的一個分類項目，因此上層 MDS 的證據可以作為間接支持，但不能直接視為此亞型有效。
值得注意的是，一項招募中的 Phase 2 試驗（NCT06778187）使用口服 Arsenic Trioxide（Arsenol®），與香港許可證的品名相符。不過試驗族群是 TP53 突變的髓系惡性腫瘤，並非未分類 MDS。
臨床試驗證據
此亞型： 目前無相關臨床試驗登記。
間接證據（上層 MDS 條目，列出最相關的 10 項）：
| 試驗編號 | 階段 | 狀態 | 人數 | 主要發現 |
|---|---|---|---|---|
| NCT06670222 | Phase 1 | 招募中 | 24 | 口服 Arsenic 用於 ESA 與 luspatercept 治療失敗的低風險 MDS，劑量遞增與擴展 |
| NCT06778187 | Phase 2 | 招募中 | 30 | 口服 Arsenic Trioxide（Arsenol®）加維生素 C 與低強度治療，用於 TP53 突變髓系惡性腫瘤 |
| NCT00803530 | Phase 2 | 已終止 | 55 | Arsenic Trioxide 加維生素 C 用於 MDS，是 MDS 專屬砷劑組合中最大的一組 |
| NCT00621023 | Phase 2 | 已完成 | 7 | Decitabine、Arsenic Trioxide 與維生素 C 的先導試驗，評估安全性 |
| NCT00671697 | Phase 1 | 已完成 | 13 | 靜脈 Decitabine 加 Arsenic Trioxide 與維生素 C，用於 MDS 與 AML |
| NCT00274781 | Phase 2 | 已完成 | 30 | Arsenic Trioxide 加 gemtuzumab ozogamicin 用於進展期 MDS |
| NCT00274820 | Phase 2 | 已完成 | 15 | Thalidomide、Arsenic Trioxide、Dexamethasone 與維生素 C 組合，用於骨髓纖維化或 MDS/MPN 重疊疾病 |
| NCT00251511 | Phase 2 | 已終止 | 60 | Arsenic Trioxide 加 Thalidomide 用於各風險等級 MDS，療效未獲確認 |
| NCT02190695 | Phase 2 | 已完成 | 92 | 隨機比較 Decitabine、Decitabine 加 Carboplatin、Decitabine 加 Arsenic，用於復發難治或年長 AML/MDS |
| NCT03377725 | Phase 3 | 已撤回 | 0 | Decitabine 加 Arsenic Trioxide 對比單用 Decitabine，因零收案而無任何證據 |
文獻證據
此亞型： 目前無相關文獻。
間接證據（上層 MDS 條目，列出最相關的 10 篇）：
| PMID | 年份 | 類型 | 期刊 | 主要發現 |
|---|---|---|---|---|
| 37908176 | 2023 | 系統性回顧／網絡統合分析 | Hematology | 系統性評估含 Arsenic Trioxide 方案對 MDS 的療效與不良事件，並探討最佳組合；既有試驗樣本小且結論不一 |
| 40167011 | 2025 | 回溯性臨床研究 | Hematology | Decitabine 加 Arsenic Trioxide 用於年長高風險 MDS，評估療效與安全性 |
| 20956016 | 2011 | Phase I/II 臨床研究 | Leuk Res | Arsenic Trioxide 加低劑量 cytarabine，49 位中高風險 MDS 患者，完全緩解率 17%，4 週內死亡率 8% |
| 17920679 | 2008 | 臨床研究 | Leuk Res | Arsenic Trioxide、Thalidomide 與 retinoic acid 組合用於較高風險 MDS |
| 20425329 | 2006 | Review | Curr Hematol Malig Rep | Arsenic Trioxide 具促凋亡、抗增殖、抗血管新生作用，可用於包含 MDS 的血液惡性腫瘤 |
| 15610661 | 2005 | Review | Curr Hematol Rep | 同一作者的早期回顧，整理單用與合併治療的 MDS 經驗 |
| 18282365 | 2007 | Review | Clin Lymphoma Myeloma | Arsenic Trioxide 在急性前骨髓細胞白血病中效果顯著，並回顧其在白血病與 MDS 的新數據 |
| 22964015 | 2012 | 離體研究 | J Hematol Oncol | Arsenic Trioxide 對 MDS 患者的有效率約 20%；治療前後骨髓比較顯示 BCL2 家族凋亡基因表現改變 |
| 16105982 | 2005 | 機轉研究 | Blood | 探討 NF-κB 與 FLIP 在 Arsenic Trioxide 誘導 MDS 細胞凋亡中的角色 |
| 38816179 | 2024 | 前臨床（小鼠） | Immunopharmacol Immunotoxicol | 比較雄黃（口服砷劑）與 Arsenic Trioxide（靜脈砷劑）在 MDS 小鼠模型的免疫變化 |
香港上市資訊
| 許可證號 | 品名 | 劑型 | 核准適應症 |
|---|---|---|---|
| HK-59724 | ARSENOL ORAL SOLUTION 1MG/ML | 口服溶液（依品名） | 資料未載明 |
製造商為 Unicorn Laboratories（American Unicorn Laboratories Limited）。
細胞毒性
| 項目 | 內容 |
|---|---|
| 細胞毒性分類 | 抗腫瘤藥物，作用涉及促凋亡與分化誘導 |
| 監測項目 | 心電圖（QT 間期）、電解質、血液常規（CBC）、肝腎功能 |
| 骨髓抑制風險、致吐性分級、處置防護 | 請參考原廠仿單的警語與注意事項 |
安全性考量
- 心臟毒性：證據包中的機轉評估提到需關注 QT 間期延長與砷毒性，尤其在非惡性腫瘤族群。
- 藥物交互作用：查詢無結果。
其餘警語與禁忌症請參考原廠仿單。
結論與下一步
決策：Hold
理由：
- 「未分類 MDS」這個亞型只有模型預測（L5），沒有直接的試驗或文獻。
- 上層 MDS 的證據相對豐富，包括多個 Phase 1/2 試驗、2023 年系統性回顧與 2025 年的回溯研究，但多為單臂研究，多項已終止，唯一的 Phase 3 因零收案而撤回，尚無隨機確認性證據。
- 香港仿單資料尚未取得，安全性篩查無法進行。
若要推進需要：
- 取得香港衛生署的仿單，補齊警語、禁忌症與核准適應症（此為阻擋項）
- 補充 DrugBank 的作用機轉資料
- 把評估重心轉到上層「骨髓增生異常症候群」條目，該條目證據等級較高、建議為 Research Question 階段
- 確認未分類 MDS 是否納入現有 MDS 試驗的收案條件（例如 NCT06670222）
- 制定 QT 間期與電解質的監測計畫
本報告僅供研究參考，不構成醫療建議；老藥新用候選需經臨床驗證後才能應用。
免責聲明
本內容僅供研究參考，不構成醫療建議。 所有老藥新用預測結果需經過臨床驗證才能應用。