Darolutamide

證據等級: L5

預測適應症: 10 個

Darolutamide：從（原適應症未載明）到同型接合子家族性高膽固醇血症

一句話總結

Darolutamide 是一種非類固醇雄性素受體（AR）拮抗劑，香港已有 1 張許可證（NUBEQA TABLETS 300MG），但資料中未載明核准適應症。 TxGNN 模型預測它可能對同型接合子家族性高膽固醇血症 (Homozygous Familial Hypercholesterolemia) 有效，但目前沒有任何臨床試驗或文獻支持，僅是模型預測。

快速總覽

項目	內容
原適應症	資料未載明
預測新適應症	同型接合子家族性高膽固醇血症 (Homozygous Familial Hypercholesterolemia)
TxGNN 預測分數	99.11%
證據等級	L5
香港上市	✓ 已上市
許可證數	1 張
建議決策	Hold

為什麼這個預測合理？

目前缺乏詳細的作用機轉資料。Darolutamide 屬於非類固醇雄性素受體拮抗劑，透過阻斷 AR 訊號發揮作用。

同型接合子家族性高膽固醇血症的成因是 LDLR 路徑缺陷，與雄性素受體訊號之間找不到可辨識的機轉關聯。 0.991 的高分只是模型預測，沒有試驗或文獻佐證，因此這個預測目前不具合理性，只能視為待驗證的假說。

其他 TxGNN 預測適應症

前 10 名預測皆無足夠證據，全部建議 Hold：

排名	預測適應症	分數	證據等級	說明
1	同型接合子家族性高膽固醇血症	99.11%	L5	無機轉關聯，無試驗與文獻
2	多發性內分泌腫瘤 (Multiple Endocrine Neoplasia)	99.06%	L4	機轉薄弱且間接；僅 1 個終止的 Phase 1 平台試驗
3	HIV 感染	99.04%	L5	無已知抗病毒活性
4	猿猴免疫缺陷病毒感染	98.70%	L5	動物模型疾病，可能是知識圖譜假象
5	貓後天免疫缺乏症候群	98.70%	L5	獸醫疾病，非人類適應症
6	伴有步態共濟失調、無語言及皮質白質減少的神經發展障礙	98.56%	L5	極罕見單基因疾病，無 AR 相關路徑
7	巨細胞病毒感染	98.33%	L5	無已知抗病毒機轉
8	血栓性疾病	98.29%	L5	無治療理由，AR 標靶治療反而有血栓與心血管風險
9	惡性卡他熱 (Malignant Catarrh)	98.18%	L5	反芻動物病毒疾病，非人類適應症
10	傳染性牛鼻氣管炎	98.18%	L5	牛疱疹病毒疾病，非人類適應症

臨床試驗證據

第 1 名預測（同型接合子家族性高膽固醇血症）目前無相關臨床試驗登記。

供參考：第 2 名預測（多發性內分泌腫瘤）有 1 個間接相關試驗：

試驗編號	階段	狀態	人數	主要發現
NCT03878524	Phase 1	已終止	2	SMMART PRIME 個人化腫瘤學平台試驗，測試患者腫瘤樣本以找出有臨床效益的藥物組合。僅收 2 人即終止，無療效或安全性訊號，與 MEN 及 darolutamide 的關聯間接

文獻證據

目前無相關文獻。

香港上市資訊

許可證號	品名	劑型	核准適應症
HK-66877	NUBEQA TABLETS 300MG	資料未載明	資料未載明

製造商：BAYER HEALTHCARE LIMITED

安全性考量

安全性資訊請參考原廠仿單。

另有一點提醒：AR 標靶治療在前列腺癌族群中一般與心血管及血栓栓塞風險相關，若考慮用於血栓性疾病或心血管代謝相關適應症，需特別留意。

結論與下一步

決策：Hold

理由：

首要預測缺乏機轉關聯，也沒有任何臨床試驗或文獻支持，僅為 L5 等級的模型預測。
前 10 名預測中多項為獸醫疾病或動物模型，疑為知識圖譜假象，不具臨床可行性。

若要推進需要：

補齊 Darolutamide 的作用機轉資料（可查詢 DrugBank）
取得香港衞生署仿單，確認核准適應症、警語與禁忌症
針對預測適應症做文獻與機轉的系統性檢索，確認是否存在任何 AR 相關的生物學依據
在缺乏上述證據前，不建議投入進一步的臨床開發資源

本報告結果僅供研究參考，不構成醫療建議。老藥新用候選需經過臨床驗證才能應用。

免責聲明

本內容僅供研究參考，不構成醫療建議。所有老藥新用預測結果需經過臨床驗證才能應用。