Decitabine
| 證據等級: L4 | 預測適應症: 1 個 |
目錄
## 藥師評估報告
Decitabine：從骨髓增生異常症候群 (MDS) 到兒童難治性血球低下症
一句話總結
Decitabine 是去甲基化藥物，依一般藥理知識用於骨髓增生異常症候群 (MDS)，香港許可證資料並未載明適應症。 TxGNN 模型預測它可能對兒童難治性血球低下症 (Refractory Cytopenia of Childhood, RCC) 有效。 目前只有 0 個臨床試驗和 1 篇相關文獻（單一中心的兒童 MDS 經驗），證據仍很薄弱。
快速總覽
| 項目 | 內容 |
|---|---|
| 原適應症 | 香港許可證未載明；依一般藥理知識為 MDS |
| 預測新適應症 | 兒童難治性血球低下症 (Refractory Cytopenia of Childhood) |
| TxGNN 預測分數 | 99.03% |
| 證據等級 | L4 |
| 香港上市 | ✓ 已上市 |
| 許可證數 | 2 張 |
| 建議決策 | Hold |
為什麼這個預測合理？
目前缺乏詳細的作用機轉資料，藥物紀錄中沒有 MOA 欄位。 以下說明來自一般藥理知識，不是資料包內容：Decitabine 是去甲基化藥物（DNA 甲基轉移酶抑制劑），可能透過表觀遺傳重新調控異常的造血功能。
RCC 是兒童低原始細胞比例的 MDS 亞型，與成人 MDS 屬同一疾病譜系。 因此以去甲基化藥物治療 RCC，在機轉上合理。
需要提醒的是，TxGNN 分數 (99.03%) 只是模型預測，不是臨床證據。 兒童與成人的疾病生物學和治療策略不同，成人 MDS 的療效不能直接類推到兒童。
臨床試驗證據
目前無相關臨床試驗登記。
文獻證據
| PMID | 年份 | 類型 | 期刊 | 主要發現 |
|---|---|---|---|---|
| 35624441 | 2022 | 世代研究（依標題推測，設計未確認） | BMC Pediatrics | 單一中心 10 年經驗，探討 decitabine 合併低骨髓抑制方案，作為兒童 MDS 接受異體造血幹細胞移植前的橋接治療。資料包僅提供研究目的，未含結果數據，且相關性尚待人工確認 |
這篇文獻研究的是兒童 MDS 整體，並非專門針對 RCC。
香港上市資訊
| 許可證號 | 品名 | 廠商 |
|---|---|---|
| HK-67129 | DACOGEN POWDER FOR CONCENTRATE FOR SOLUTION FOR INFUSION 50MG | JOHNSON & JOHNSON (HONG KONG) LTD. |
| HK-68634 | DECITABINE POWDER FOR CONCENTRATE FOR SOLUTION FOR INFUSION 50MG | CHEMILL PHARMA LIMITED |
細胞毒性
以下為一般藥理分類，資料包內沒有 DrugBank categories 或 toxicity 資料。
| 項目 | 內容 |
|---|---|
| 細胞毒性分類 | 傳統細胞毒性藥物（核苷類似物、去甲基化藥物） |
| 骨髓抑制風險 | 依一般藥理知識，骨髓抑制為需重點關注的風險，具體分級請參考原廠仿單 |
| 致吐性分級 | 依一般藥理知識屬低度，請以仿單為準 |
| 監測項目 | CBC（含分類）、肝腎功能 |
| 處置防護 | 需依細胞毒性藥物處置規範操作 |
請參考原廠仿單的警語與注意事項。
安全性考量
安全性資訊請參考原廠仿單。
結論與下一步
決策：Hold
理由：
- 目前只有模型預測和 1 篇未確認設計、且非 RCC 專屬的單一中心文獻，沒有臨床試驗登記。
- 香港仿單的警語與禁忌症資料缺失（阻擋性缺口），無法進入安全性篩選。
若要推進需要：
- 取得香港衛生署的仿單，補齊警語與禁忌症（阻擋性缺口）。
- 補齊 DrugBank 的作用機轉 (MOA) 資料。
- 人工確認 PMID 35624441 的研究設計與結果，並檢索 RCC 專屬的文獻與臨床試驗。
- 評估兒童族群的劑量、給藥途徑與安全性監測計畫。
本報告僅供研究參考，不構成醫療建議；老藥新用候選需經過臨床驗證才能應用。
免責聲明
本內容僅供研究參考，不構成醫療建議。 所有老藥新用預測結果需經過臨床驗證才能應用。