Eltrombopag
| 證據等級: L4 | 預測適應症: 1 個 |
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## 藥師評估報告
Eltrombopag：預測新適應症為 HIV 感染症（原適應症資料未提供）
一句話總結
Eltrombopag（香港商品名 Revolade）是一種血小板生成素受體促效劑（TPO-RA），Evidence Pack 未提供其原適應症的正式記載。 TxGNN 模型預測它可能對 HIV 感染症 (HIV infectious disease) 有效，但支持證據多半指向 HIV 相關血小板低下，而非抗病毒效果。 目前有 5 個臨床試驗和 10 篇文獻，其中沒有任何一個臨床試驗直接以 HIV 族群為對象。
快速總覽
| 項目 | 內容 |
|---|---|
| 預測新適應症 | HIV 感染症 (HIV infectious disease) |
| TxGNN 預測分數 | 99.26% |
| 證據等級 | L4 |
| 香港上市 | ✓ 已上市 |
| 許可證數 | 2 張 |
| 建議決策 | Hold |
為什麼這個預測合理？
目前缺乏詳細的作用機轉資料（DrugBank 的 MOA 欄位未提供）。根據文獻，Eltrombopag 是血小板生成素受體促效劑，主要作用是提升血小板數量。
99.26% 的分數是知識圖譜的推論結果，不是抗 HIV 活性的證據。臨床文獻裡，Eltrombopag 在 HIV 族群中扮演的是支持性角色：
- 用於難治型 HIV 相關免疫性血小板低下症（ITP）。
- 用於 HIV 相關再生不良性貧血的個案報告。其中一例還觀察到促發炎 T 細胞（Th1、Th17）下降、調節性 T 細胞比例上升，提示可能有免疫調節作用。
因此合理的連結是「HIV 患者的血小板低下」，而不是「控制 HIV 感染本身」。唯一與病毒相關的線索是一項體外藥物篩選（PMID 32977702），提示可能影響 HIV-1 前病毒轉錄，但僅限前臨床階段，不能解讀為治療效益。
臨床試驗證據
以下 5 個試驗皆未顯示 HIV 專屬族群，均為 C 級相關性（間接參考），主要提供 Eltrombopag 在其他病毒性肝炎或肝病相關血小板低下族群的安全性與療效背景。
| 試驗編號 | 階段 | 狀態 | 人數 | 主要發現 |
|---|---|---|---|---|
| NCT00529568 | Phase 3 | 完成 | 759 | 隨機、安慰劑對照；用於 HCV 相關血小板低下患者，評估能否維持血小板以進行抗病毒治療（Peg-IFN alfa-2b＋Ribavirin） |
| NCT00516321 | Phase 3 | 完成 | 687 | 設計與上者相似；搭配 Peg-IFN alfa-2a＋Ribavirin，主要終點為持續病毒學反應（SVR） |
| NCT00678587 | Phase 3 | 提前終止 | 292 | 隨機、雙盲；用於慢性肝病血小板低下患者接受侵入性處置前，評估是否減少血小板輸注。提前終止，需先釐清原因 |
| NCT01636778 | Phase 2 | 完成 | 45 | 非隨機、開放label；用於慢性 C 型肝炎合併代償性肝硬化的血小板低下患者 |
| NCT00996216 | Phase 3 | 完成 | 27 | 開放label延伸研究；評估 HCV 相關血小板低下患者長期使用的安全性與耐受性 |
文獻證據
本次資料中沒有 RCT，以下依系列研究與病例報告優先排序。
| PMID | 年份 | 類型 | 期刊 | 主要發現 |
|---|---|---|---|---|
| 25504472 | 2015 | Case series | J Int Assoc Provid AIDS Care | TPO 受體促效劑（含 Eltrombopag）用於難治型 HIV 相關 ITP 的初步經驗 |
| 22185370 | 2012 | Case series | Platelets | 丹麥血液科使用 TPO-RA 的經驗，涵蓋難治型 ITP 與標示外使用 |
| 19932434 | 2009 | Review | Hematol Oncol Clin North Am | 慢性感染（HCV、HIV、H. pylori）引起的慢性血小板低下 |
| 19245929 | 2009 | Review | Semin Hematol | 肝炎及其他感染相關免疫性血小板低下的治療策略 |
| 24816314 | 2014 | Case series / Review | Intern Med J | TPO 受體促效劑用於病程 6 個月內的免疫性血小板低下 |
| 22992580 | 2012 | Case report | AIDS | 未切脾，成功以 Eltrombopag 治療難治型 HIV 相關免疫重建性血小板低下 |
| 25333665 | 2014 | Case report | AIDS | Eltrombopag 成功治療 HIV 相關再生不良性貧血，並觀察到免疫調節作用 |
| 24128106 | 2013 | Case report | Farm Hosp | 兩例慢性 C 型肝炎患者以 Eltrombopag 治療血小板低下 |
| 28043314 | 2016 | Case report | J Coll Physicians Surg Pak | B 型肝炎導致巨球性貧血與嚴重血小板低下（間接相關） |
| 32977702 | 2020 | 體外篩選（前臨床） | Viruses | 從 FDA 核准藥物庫中篩選 HIV-1 前病毒轉錄的調節劑 |
香港上市資訊
| 許可證號 | 品名 | 廠商 |
|---|---|---|
| HK-62055 | REVOLADE TABLETS 25MG (SPAIN) | NOVARTIS PHARMACEUTICALS (HK) LIMITED |
| HK-68001 | REVOLADE TABLETS 25MG | NOVARTIS PHARMACEUTICALS (HK) LIMITED |
安全性考量
安全性資訊請參考原廠仿單。
結論與下一步
決策：Hold
理由：
- 現有證據只支持 Eltrombopag 在 HIV 患者中處理血小板低下等血液學問題，不支持它能治療 HIV 感染本身。
- 5 個臨床試驗皆非 HIV 族群，其中一個 Phase 3 試驗提前終止。安全性資料（香港仿單的警語與禁忌）也尚未取得，無法進入安全性篩選。
若要推進需要：
- 取得香港衛生署核准仿單，補齊警語、禁忌症與核准適應症。
- 補充 DrugBank 的作用機轉（MOA）資料。
- 釐清 NCT00678587 提前終止的原因。
- 重新界定研究問題：是要評估「HIV 相關血小板低下」的用途，還是「抗 HIV 活性」。前者已有病例報告支持，可先做系統性回顧；後者需先有體外與動物實驗證據。
- 若要驗證抗病毒假說，先重複並深化 PMID 32977702 的體外發現。
本報告僅供研究參考，不構成醫療建議；老藥新用候選需經臨床驗證後方可應用。
免責聲明
本內容僅供研究參考，不構成醫療建議。 所有老藥新用預測結果需經過臨床驗證才能應用。