Folic Acid
| 證據等級: L5 | 預測適應症: 1 個 |
目錄
## 藥師評估報告
葉酸 (Folic Acid)：從原適應症未載明到生物素代謝疾病 (Biotin Metabolic Disease)
一句話總結
葉酸是水溶性 B 群維生素（B9），在香港有 11 張已登記的許可證，但資料中沒有載明原適應症。 TxGNN 模型預測它可能對生物素代謝疾病 (Biotin Metabolic Disease) 有效。 目前有 12 個臨床試驗登記，但都只是間接相關（多為營養補充或代謝支持研究），沒有任何文獻直接支持。
快速總覽
| 項目 | 內容 |
|---|---|
| 預測新適應症 | 生物素代謝疾病 (Biotin Metabolic Disease) |
| TxGNN 預測分數 | 99.49%（全體排名第 9,099） |
| 證據等級 | L5（僅有模型預測，無直接研究） |
| 香港上市 | ✓ 已上市 |
| 許可證數 | 11 張 |
| 建議決策 | Hold |
註：Evidence Pack 初步標示為 L4。但已登記的試驗都不是針對生物素代謝疾病，也沒有機轉研究或文獻，因此本報告依判定規則保守列為 L5。
為什麼這個預測合理？
目前缺乏詳細的作用機轉資料，資料中也沒有列出原適應症。葉酸（B9）與生物素（B7）都是水溶性 B 群維生素，都參與一碳代謝與羧化酶相關的代謝路徑。TxGNN 的高分很可能反映了知識圖譜中維生素與輔因子節點之間的網路鄰近性，而非已證實的藥理關聯。
目前找不到直接的機轉連結。典型的生物素代謝疾病（如生物素酶缺乏症、全羧化酶合成酶缺乏症）的標準治療是補充生物素，而不是葉酸。若葉酸有任何助益，最多是輔助性的，例如矯正併存的葉酸缺乏。
由於缺少原機轉與原適應症資料，無法用已知藥理驗證這個預測。因此這個高分應視為需要進一步查證的線索，不能視為療效證據。
臨床試驗證據
以下 10 個試驗經人工評估相關性皆為 C 級（間接或無關）。另有 2 個試驗尚未完成相關性評估，未列入表中。
| 試驗編號 | 階段 | 狀態 | 人數 | 主要發現 |
|---|---|---|---|---|
| NCT00572741 | 不適用 | 完成 | 39 | 以標靶營養介入矯正自閉症兒童的甲基化與氧化壓力失衡；疾病不同 |
| NCT01558193 | 不適用 | 完成 | 202 | 多種維生素／礦物質（含或不含脂肪酸）對衝動與攻擊行為的影響；無法單獨區分葉酸 |
| NCT02302729 | 不適用 | 完成 | 1730 | 瓜地馬拉兒童微量營養素粉 vs 安慰劑及早期學習介入；與生物素代謝疾病無關 |
| NCT07350538 | 不適用 | 進行中（不再招募） | 20 | 腸道菌相分析與個人化益生元介入，用於酒精成癮復原；探索性小型研究 |
| NCT04312152 | 不適用 | 狀態未知 | 200 | Q10 泛醇加維生素 B、E 的代謝支持治療，用於自閉症與 Phelan-McDermid 症候群（隨機雙盲交叉）；不針對生物素代謝疾病 |
| NCT04067921 | 不適用 | 狀態未知 | 1963 | 營養與健康臨床試驗平台；屬通用架構，不是療效試驗 |
| NCT05687474 | 不適用 | 完成 | 6824 | 比利時新生兒基因體篩檢（Baby Detect），可偵測部分遺傳代謝疾病；無葉酸介入 |
| NCT01643187 | Phase 2 | 狀態未知 | 1000 | 強化食品 vs 牛奶，改善營養不良兒童的微量營養素狀態（含血清與紅血球葉酸）；最接近營養補充情境，但非生物素代謝疾病 |
| NCT01173315 | Phase 2 | 完成 | 75 | 維生素與礦物質補充對第二型糖尿病神經與腎臟併發症的影響；疾病與終點不同 |
| NCT04586348 | Phase 4 | 進行中（不再招募） | 794 | 孕婦減少補充劑中的碘，觀察子代神經發展；介入標的是碘 |
文獻證據
目前無相關文獻。
香港上市資訊
共 11 張許可證，以下列出 5 張。資料中未提供劑型與核准適應症。
| 許可證號 | 品名 | 廠商 |
|---|---|---|
| HK-61899 | FILICIN TABLETS 5MG | JULIUS CHEN & COMPANY (HK) LIMITED |
| HK-25293 | FOLIC ACID TAB 5MG | CHRISTO PHARM LTD |
| HK-11525 | FOLIC ACID TAB 5MG | JEAN-MARIE PHARMACAL CO LTD |
| HK-67727 | FOLDA TABLETS 5MG | SB PHARMA LIMITED |
| HK-51107 | FOLICIL TAB 5MG | CNW FAR EAST LIMITED |
安全性考量
安全性資訊請參考原廠仿單。
結論與下一步
決策：Hold
理由：
- 預測分數雖高（99.49%），但很可能來自維生素節點在知識圖譜中的相近性。沒有直接機轉連結，也沒有針對生物素代謝疾病的試驗或文獻。
- 已知的生物素代謝疾病以生物素治療，葉酸即使有效也只是輔助性質。香港仿單的警語與禁忌資料也尚未取得。
若要推進需要：
- 取得香港衛生署仿單，確認核准適應症、警語與禁忌症（目前為阻擋性缺口）
- 從 DrugBank 補齊葉酸的作用機轉與原適應症資料
- 由臨床專家確認生物素代謝疾病中是否存在合併葉酸缺乏的族群，並評估葉酸作為輔助治療的合理性
- 完成 NCT03360435、NCT03444155、NCT01474486 的相關性評估，並針對生物素酶缺乏症、全羧化酶合成酶缺乏症等疾病補做專題文獻搜尋
本報告僅供研究參考，不構成醫療建議。老藥新用候選需經臨床驗證後才能應用。
免責聲明
本內容僅供研究參考，不構成醫療建議。 所有老藥新用預測結果需經過臨床驗證才能應用。