Gilteritinib

證據等級: L5

預測適應症: 1 個

Gilteritinib：從急性骨髓性白血病到延髓型小兒麻痺

一句話總結

Gilteritinib 是 FLT3/AXL 酪胺酸激酶抑制劑，一般已知用於治療復發或難治性、帶有 FLT3 突變的急性骨髓性白血病（AML）。 TxGNN 模型預測它可能對延髓型小兒麻痺 (Bulbar Polio) 有效，但目前沒有任何臨床試驗或文獻支持，僅有模型預測。

快速總覽

項目	內容
原適應症	許可證資料未載明；一般已知為復發或難治性 FLT3 突變 AML
預測新適應症	延髓型小兒麻痺 (Bulbar Polio)
TxGNN 預測分數	99.10%
證據等級	L5
香港上市	✓ 已上市
許可證數	1 張
建議決策	Hold

為什麼這個預測合理？

目前缺乏詳細的作用機轉資料。Gilteritinib 屬於 FLT3/AXL 激酶抑制劑，其療效已在 FLT3 突變 AML 中獲得證實。

但就現有資料，看不出機轉上適用於延髓型小兒麻痺的合理連結。延髓型小兒麻痺是小兒麻痺病毒（picornavirus）感染，會破壞腦幹的運動神經元。目前沒有已知路徑把 FLT3/AXL 抑制連到病毒複製或神經保護。AXL 雖曾在部分病毒進入與免疫逃逸的討論中出現，但沒有針對小兒麻痺病毒的證據，屬於推測。

0.991 的分數只是知識圖譜的預測結果，不等於有生物學或臨床依據。此外，小兒麻痺是疫苗可預防、且有全球根除計畫的疾病，腫瘤用激酶抑制劑不太可能成為優先方向。

臨床試驗證據

目前無相關臨床試驗登記。

文獻證據

目前無相關文獻。

香港上市資訊

許可證號	品名	劑型	核准適應症
HK-67291	XOSPATA TABLETS 40MG（廠商：Astellas Pharma Hong Kong Company Limited）	未載明	未載明

細胞毒性

項目	內容
細胞毒性分類	標靶藥物（酪胺酸激酶抑制劑）
骨髓抑制風險	請參考原廠仿單的警語與注意事項
致吐性分級	請參考原廠仿單的警語與注意事項
監測項目	請參考原廠仿單的警語與注意事項
處置防護	請參考原廠仿單的警語與注意事項

安全性考量

安全性資訊請參考原廠仿單。

一般已知 gilteritinib 可能造成骨髓抑制、QT 間期延長與分化症候群（differentiation syndrome）。這類風險不適合用於急性神經感染性疾病。以上為一般藥理知識，非本次資料包內容。

結論與下一步

決策：Hold

理由：

這項預測僅來自模型分數，沒有臨床試驗、文獻或可辨識的機轉連結支持（證據等級 L5）。
藥物的安全性特徵與預測適應症不相容，且該疾病有疫苗預防與根除計畫。

若要推進需要：

補齊香港衛生署仿單的警語與禁忌症資料（目前為阻斷性資料缺口）。
補充藥物作用機轉資料（DrugBank）。
取得 FLT3/AXL 與小兒麻痺病毒感染或運動神經元損傷相關的前臨床證據，才有重新評估的基礎。

本報告僅供研究參考，不構成醫療建議。老藥新用候選需經過臨床驗證才能應用。

免責聲明

本內容僅供研究參考，不構成醫療建議。所有老藥新用預測結果需經過臨床驗證才能應用。