Propylthiouracil

證據等級: L4

預測適應症: 3 個

Propylthiouracil：從甲狀腺機能亢進到甲狀腺素抵抗症（THRB 突變）

一句話總結

Propylthiouracil（PTU）是抗甲狀腺藥物，原本用於治療甲狀腺機能亢進。 TxGNN 模型預測它可能對甲狀腺素受體 β 突變所致的甲狀腺素抵抗症 (Resistance to thyroid hormone due to a mutation in thyroid hormone receptor beta) 有效。目前沒有臨床試驗，僅有 6 篇文獻，且都是疾病本身的研究，沒有 PTU 療效資料。機轉分析也不支持這個預測。

快速總覽

項目	內容
原適應症	甲狀腺機能亢進（Evidence Pack 未明列，依藥理推定）
預測新適應症	甲狀腺素抵抗症（THRB 突變）(Resistance to thyroid hormone due to a mutation in thyroid hormone receptor beta)
TxGNN 預測分數	99.66%
證據等級	L4
香港上市	✓ 已上市
許可證數	3 張
建議決策	Hold

為什麼這個預測合理？

目前缺乏 DrugBank 的詳細作用機轉資料。根據 Evidence Pack 的分析，PTU 抑制甲狀腺過氧化酶（減少甲狀腺素合成），也抑制周邊組織 T4 轉換為 T3。

甲狀腺素抵抗症（RTH-β）的缺陷在受體端，患者的 T4/T3 偏高，TSH 卻無法被抑制。PTU 降低甲狀腺素產量，預期會讓 TSH 進一步上升，有甲狀腺腫大或增生的風險。因此，雖然 TxGNN 分數高達 0.997，機轉上並不支持。

現有文獻談的是疾病本身（突變、小鼠模型、新生兒影響），沒有任何 PTU 治療此疾病的療效資料。文獻中的 PTU 相關線索（見下方 PMID 10724359）反而是誤診為甲狀腺毒症、用 PTU 後甲狀腺腫變大的案例。

臨床試驗證據

目前無相關臨床試驗登記。

文獻證據

PMID	年份	類型	期刊	主要發現
18561095	2009	病例／家族研究	Exp Clin Endocrinol Diabetes	土耳其一個家族（母子）帶有 THRB P453A 突變，出現甲狀腺素抵抗症表現
12201835	2002	病例報告	Clin Endocrinol	同一家族的兩例 THRB M313T 突變：一名嬰兒出現新生兒甲狀腺毒症，母親有不孕問題
10724359	1999	病例報告	Endocr J	泰國女性帶有新發 L330S 突變，先前被當作甲狀腺毒症以 PTU 治療 9 個月，甲狀腺腫反而更大
14684607	2004	回顧／前臨床	Endocrinology	探討 TRβ 突變在心臟造成甲狀腺素抵抗的角色
22919057	2012	動物研究（小鼠）	Endocrinology	在 THRB 單一等位基因突變的小鼠中，TSH 與不對稱甲狀腺癌發生有關
21909131	2012	動物研究（小鼠）	Oncogene	在濾泡性甲狀腺癌小鼠模型中，甲狀腺素活化腫瘤細胞增生

香港上市資訊

許可證號	品名	廠商
HK-47993	CP-PTU TAB 50MG	CHRISTO PHARM LTD
HK-04990	PROPYLTHIOURACIL TAB 50MG (SYNCO)	SYNCO (H.K.) LIMITED
HK-59451	PYROID TAB 50MG	NATURAL HEALTH RESOURCES COMPANY LIMITED

安全性考量

安全性資訊請參考原廠仿單。

補充：Evidence Pack 在其他預測適應症的分析中提到，PTU 有肝毒性黑框警語，兒童尤其需要注意。此項不在本藥物的警語欄位內，需以仿單核實。

結論與下一步

決策：Hold

理由：

機轉上，降低甲狀腺素產量不針對受體端缺陷，還可能加重 TSH 刺激與甲狀腺腫。
證據僅限病例報告與動物研究，沒有臨床試驗，也沒有 PTU 療效資料。
TxGNN 分數高，但在本案中沒有獲得實質證據支持。

若要推進需要：

有 PTU 用於 THRB 突變 RTH 的臨床療效證據；目前連初步訊號都沒有。
取得香港衛生署仿單的警語與禁忌症資料，並補上 DrugBank 作用機轉。
若要沿 PTU 的抗甲狀腺機轉繼續研究，Evidence Pack 中排名第 2 的「新生兒甲狀腺毒症」（證據等級 L3）是較合理的方向，但需先審查肝毒性風險。

本報告僅供研究參考，不構成醫療建議；老藥新用候選需經臨床驗證才能應用。

免責聲明

本內容僅供研究參考，不構成醫療建議。所有老藥新用預測結果需經過臨床驗證才能應用。