Protamine Sulfate

證據等級: L5

預測適應症: 10 個

Protamine sulfate：從肝素中和到 FGFR1 重排骨髓性腫瘤

一句話總結

Protamine sulfate（硫酸魚精蛋白）是一種帶正電的富精胺酸胜肽，藥理上用於中和肝素。 TxGNN 模型預測它可能對FGFR1 重排相關骨髓性腫瘤 (myeloid neoplasm associated with FGFR1 rearrangement) 有效。目前沒有任何臨床試驗或文獻支持，僅有模型預測分數 0.5。

快速總覽

項目	內容
原適應症	許可證未載明（藥理上用於中和肝素）
預測新適應症	FGFR1 重排相關骨髓性腫瘤 (myeloid neoplasm associated with FGFR1 rearrangement)
TxGNN 預測分數	50%
證據等級	L5
香港上市	✓ 已上市
許可證數	1 張
建議決策	Hold

為什麼這個預測合理？

目前缺乏詳細的作用機轉資料。Protamine 是一種多陽離子、富含精胺酸的胜肽，已知作用是結合並中和肝素。

唯一可推測的關聯是：protamine 可能也會結合硫酸乙醯肝素 (heparan sulfate)，而它是 FGF/FGFR 訊號的輔助受體。不過，這種腫瘤是由持續活化的 FGFR1 融合激酶驅動，沒有資料顯示 protamine 能抑制這些激酶。這個預測只是推測，並無實證支持。

肝素中和與血液腫瘤在臨床上沒有明顯關聯，且 0.5 的分數代表模型信心很低。

其他預測適應症

另外 9 個預測的分數同為 0.5，證據等級皆為 L5，沒有臨床試驗或文獻，決策皆為 Hold，且均未找到合理的機轉關聯：

排名	預測適應症	評估
2	17q21.31 重複症候群	基因體拷貝數異常，與肝素中和無關
3	芳香環轉化酶缺乏症 (aromatase deficiency)	CYP19A1 功能喪失導致雌激素合成受損，protamine 不影響類固醇生成
4	口角顏面裂 (commissural facial cleft)	先天顱顏結構畸形，全身性肝素中和胜肽無治療角色
5	老花眼 (presbyopia)	晶狀體調節力隨年齡下降，protamine 對晶狀體或睫狀肌無已知作用
6	6q11-q14 缺失症候群	染色體缺失疾病，無藥理關聯
7	4q21 缺失症候群	染色體缺失疾病，無藥理關聯
8	CBL 相關疾病	涉及 RAS/MAPK 訊號失調，protamine 不作用於此路徑
9	Reynolds 症候群	原發性膽汁性膽管炎合併局限性硬皮症，protamine 無免疫調節或肝膽作用
10	葡萄糖磷酸異構酶缺乏性溶血性貧血	先天性糖解酶缺乏，protamine 不影響糖解或紅血球存活

臨床試驗證據

目前無相關臨床試驗登記

文獻證據

目前無相關文獻

香港上市資訊

許可證號	品名	劑型	核准適應症
HK-16886	PROTAMINE SULPHATE INJ BP 1%	未載明	未載明

製造商為 VANTONE MEDICAL SUPPLIES CO LTD。

安全性考量

安全性資訊請參考原廠仿單。

結論與下一步

決策：Hold

理由： 所有預測皆為證據等級 L5，只有 0.5 的模型分數，沒有臨床試驗、文獻或可信的機轉支持。排名第 1 的 FGFR1 骨髓性腫瘤僅有推測性的 heparan sulfate 關聯，其餘預測則找不到合理的機轉。

若要推進需要：

取得香港衛生署仿單，確認原適應症、警語與禁忌症（目前為阻擋性資料缺口）
從 DrugBank 補齊作用機轉資料
針對 FGFR1 骨髓性腫瘤，進行 protamine 與 heparan sulfate／FGFR 訊號的前臨床機轉驗證
確認給藥途徑與劑型是否適用於血液腫瘤治療情境

本報告結果僅供研究參考，不構成醫療建議。老藥新用候選需經過臨床驗證才能應用。

免責聲明

本內容僅供研究參考，不構成醫療建議。所有老藥新用預測結果需經過臨床驗證才能應用。