Selumetinib

證據等級: L5

預測適應症: 10 個

Selumetinib：從 NF1 叢狀神經纖維瘤到家族性泛發性雀斑樣痣

一句話總結

Selumetinib 是 MEK1/2 抑制劑，文獻指出它已被核准用於治療 NF1 相關的叢狀神經纖維瘤。 TxGNN 模型預測它可能對家族性泛發性雀斑樣痣 (Familial Generalized Lentiginosis) 有效，但目前沒有任何臨床試驗或文獻支持，僅為模型預測。

快速總覽

項目	內容
原適應症	香港許可證未載明；文獻記載已核准用於 NF1 叢狀神經纖維瘤
預測新適應症	家族性泛發性雀斑樣痣 (Familial Generalized Lentiginosis)
TxGNN 預測分數	99.96%
證據等級	L5
香港上市	✓ 已上市
許可證數	2 張
建議決策	Hold

為什麼這個預測合理？

Selumetinib 抑制 RAS-RAF-MEK-ERK 路徑中的 MEK1/2。這條 MAPK 訊號路徑在 NF1 等 RAS 病變症候群中常常過度活化，所以藥物才能用在 NF1 相關腫瘤。

部分色素沉著症候群可能牽涉 MAPK 訊號，這是此預測唯一的機轉線索。但現有資料中沒有記載這個疾病特定的 MAPK 依賴機制。0.9996 的高分只是模型輸出，不是臨床證據。

目前也無法評估新舊適應症的相似度，該欄位仍待補充。

臨床試驗證據

目前無相關臨床試驗登記。

文獻證據

目前無相關文獻。

香港上市資訊

許可證號	品名	劑型	廠商
HK-67363	KOSELUGO CAPSULES 25MG	膠囊（依品名）	ASTRAZENECA HONG KONG LIMITED
HK-67362	KOSELUGO CAPSULES 10MG	膠囊（依品名）	ASTRAZENECA HONG KONG LIMITED

細胞毒性

項目	內容
細胞毒性分類	標靶藥物（MEK 抑制劑）
骨髓抑制風險	請參考原廠仿單的警語與注意事項
致吐性分級	請參考原廠仿單的警語與注意事項
監測項目	請參考原廠仿單的警語與注意事項
處置防護	請參考原廠仿單的警語與注意事項

安全性考量

安全性資訊請參考原廠仿單。

結論與下一步

決策：Hold

理由： 此適應症只有模型預測（L5），沒有試驗或文獻，也找不到 MEK 抑制與此疾病之間的機轉連結，目前不適合推進。

若要推進需要：

取得香港衛生署的仿單，確認警語、禁忌與核准適應症
補齊 DrugBank 的作用機轉資料
確認家族性泛發性雀斑樣痣是否真的由 MAPK 路徑驅動（文獻回顧或基因研究）
搜尋疾病特異性的病例報告或前臨床研究

同批預測中證據較強的候選（建議優先評估）：

周邊神經鞘瘤 (Peripheral Nerve Schwannoma)：L3。有 NF2 相關腫瘤的 Phase 2 試驗 (NCT03095248，僅收 10 人即終止)、病例報告，以及顯示 MEK 抑制可降低 schwannoma 細胞增殖的體外資料。
橫紋肌樣瘤 (Rhabdoid Tumor)：L4。僅有前臨床研究，以及 Pediatric MATCH 篩選試驗 (NCT03155620)，後者並非針對此疾病的療效試驗。
免責聲明

本內容僅供研究參考，不構成醫療建議。所有老藥新用預測結果需經過臨床驗證才能應用。