Tazemetostat

證據等級: L4

預測適應症: 10 個

Tazemetostat：從上皮樣肉瘤到透明細胞腎細胞癌

一句話總結

Tazemetostat 是 EZH2 抑制劑，已核准用於上皮樣肉瘤（一種 SMARCB1 缺失的肉瘤）。 TxGNN 模型預測它可能對透明細胞腎細胞癌 (Clear Cell Renal Carcinoma) 有效。目前沒有該適應症的臨床試驗，只有 5 篇相關文獻，多為前臨床或非特異性研究，證據仍屬早期。

快速總覽

項目	內容
原適應症	香港許可證未載明；依預測資料說明，已核准用於上皮樣肉瘤
預測新適應症	透明細胞腎細胞癌 (Clear Cell Renal Carcinoma)
TxGNN 預測分數	98.98%
證據等級	L4
香港上市	✓ 已上市
許可證數	1 張
建議決策	Hold

為什麼這個預測合理？

Tazemetostat 是 EZH2 抑制劑。EZH2 負責催化 H3K27me3，抑制特定基因的表現。目前缺乏更詳細的作用機轉資料（DrugBank MOA 尚待補齊）。

透明細胞腎細胞癌常見 BAP1 或 PBRM1 功能喪失。這類腫瘤可能依賴 EZH2 驅動的 H3K27me3 抑制，因此在機轉上有合理的依賴關係。前臨床研究也顯示，抑制 EZH2 可透過 LATS1 在腎細胞癌中產生抗腫瘤效果。

限制：

目前沒有透明細胞腎細胞癌專屬的臨床試驗。
臨床資料僅限於 SMARCB1 缺失的腫瘤，例如腎髓質癌，這與透明細胞腎細胞癌是不同的疾病。
此預測目前只能視為值得研究的假說。

臨床試驗證據

目前無相關臨床試驗登記

文獻證據

PMID	年份	類型	期刊	主要發現
37228094	2023	第二期單臂試驗	J Natl Cancer Inst	NCI-COG Pediatric MATCH 試驗：以 tazemetostat 治療帶有 EZH2 突變或 SMARCB1/SMARCA4 缺失的兒童難治性腫瘤（非透明細胞腎細胞癌專屬）
40526876	2025	Review	JCO Precis Oncol	探討 BAP1 與 EZH2 的路徑交互作用，以及在乳癌、間皮瘤、淋巴瘤的治療意涵；提到 BAP1 變異與腎細胞癌相關
36808829	2023	前臨床	FEBS Open Bio	抑制 EZH2 可透過 LATS1 在腎細胞癌中產生抗腫瘤效果
39988317	2025	前臨床機轉	Nucleic Acids Res	NEXT 複合體透過降解 G4/U-rich lncRNA 調控 H3K27me3 與癌症進展
39833894	2025	個案報告	Acta Neuropathol Commun	腎髓質癌患者接受含 tazemetostat 的治療後，出現罕見的腦轉移（膠質細胞轉分化）

香港上市資訊

許可證號	品名	製造商
HK-68216	TAZVERIK TABLETS 200MG	HUTCHMED (HONG KONG) LIMITED

細胞毒性

項目	內容
細胞毒性分類	標靶藥物（EZH2 抑制劑）
其他項目（骨髓抑制風險、致吐性、監測項目、處置防護）	請參考原廠仿單的警語與注意事項

安全性考量

安全性資訊請參考原廠仿單。

結論與下一步

決策：Hold

理由：

目前沒有透明細胞腎細胞癌專屬的臨床試驗，支持證據僅限於前臨床研究和非同一疾病的臨床資料（證據等級 L4）。
香港仿單的警語與禁忌症資料尚缺，無法進入安全性篩選。

若要推進需要：

取得香港衛生署的仿單（警語、禁忌症），完成安全性篩選。
從 DrugBank 補齊作用機轉資料。
驗證透明細胞腎細胞癌對 EZH2 的依賴性，例如依 BAP1/PBRM1 狀態分層的前臨床模型或檢體分析。
若前臨床資料支持，再評估設計以 BAP1/PBRM1 異常為篩選條件的早期臨床試驗。

其他預測適應症： 排名第 2 至第 10 的預測（如脂肪肉瘤、腎盂與膀胱尿路上皮癌變異型、胃腺癌等）目前皆為 Hold。除脂肪肉瘤有 2 篇一般肉瘤 Review（L4）外，其餘僅有模型預測（L5）。

本報告結果僅供研究參考，不構成醫療建議。老藥新用候選需經過臨床驗證才能應用。

免責聲明

本內容僅供研究參考，不構成醫療建議。所有老藥新用預測結果需經過臨床驗證才能應用。