Teriflunomide
| 證據等級: L1 | 預測適應症: 1 個 |
目錄
Teriflunomide：從多發性硬化症到復發緩解型多發性硬化症
一句話總結
Teriflunomide 是一種口服免疫調節藥物，在香港已上市。 TxGNN 模型預測它對復發緩解型多發性硬化症 (Relapsing-Remitting Multiple Sclerosis) 有效， 目前有 25 個臨床試驗和 19 篇文獻支持，其中包含 2 個已完成的 Phase 3 試驗。 這其實是既有的核准用途，並非真正的新適應症。
快速總覽
| 項目 | 內容 |
|---|---|
| 原適應症 | 資料中未記載（香港許可證的適應症欄位為空） |
| 預測新適應症 | 復發緩解型多發性硬化症 (Relapsing-Remitting Multiple Sclerosis) |
| TxGNN 預測分數 | 99.24% |
| 證據等級 | L1 |
| 香港上市 | ✓ 已上市 |
| 許可證數 | 2 張 |
| 建議決策 | Proceed with Guardrails |
為什麼這個預測合理？
Teriflunomide 的活性代謝物會抑制二氫乳清酸脫氫酶 (DHODH)，阻斷嘧啶的從頭合成。 活化的 T 細胞和 B 細胞增殖需要大量嘧啶，因此這個機轉可減少淋巴球增殖， 而這些細胞正是復發緩解型多發性硬化症病理的主要推手。
需說明的是，Evidence Pack 的 DrugBank 作用機轉欄位是空的，上述機轉說明來自文獻（如 PMID 31098896）與預測推論。 此外，Evidence Pack 中原適應症也為空白，應視為資料不完整。 文獻與臨床試驗皆顯示，teriflunomide 已是復發型多發性硬化症的既有疾病修飾治療， 因此這項預測屬於既有適應症的確認。TxGNN 的高分（99.24%）與已知的藥物—疾病知識圖譜關聯相符。
臨床試驗證據
以下依相關性挑選 10 項（共 25 項）：
| 試驗編號 | 階段 | 狀態 | 人數 | 主要發現 |
|---|---|---|---|---|
| NCT00134563 | Phase 3 | 完成 | 1088 | 隨機、雙盲、安慰劑對照，評估 teriflunomide 降低復發頻率與延緩失能累積 |
| NCT00803049 | Phase 3 | 完成 | 742 | 上述試驗的長期延伸，記錄 7 mg 與 14 mg 的長期安全性與療效 |
| NCT00883337 | Phase 3 | 完成 | 324 | Teriflunomide 與干擾素 beta-1a 的評估者盲性比較 |
| NCT00228163 | Phase 2 | 完成 | 147 | Phase 2 試驗的延伸，評估長期安全性與療效 |
| NCT02490982 | N/A | 完成 | 106 | 真實世界觀察性研究，評估至少兩年的療效 |
| NCT02776072 | N/A | 完成 | 2978 | 回溯性真實世界研究，比較 DMF、GA、teriflunomide、fingolimod |
| NCT03302442 | N/A | 完成 | 3000 | 法國 MS 世代中比較 DMF 與 teriflunomide 的臨床與 MRI 結果 |
| NCT03561402 | N/A | 完成 | 24 | 以生物標記探討 teriflunomide 治療者的疾病活動度 |
| NCT01881191 | N/A | 完成 | 50 | 以 MRI 評估 teriflunomide 對灰質病變的影響 |
| NCT06843382 | N/A | 尚未招募 | 100 | 比較 teriflunomide 與 DMF 對疲勞耐受度的影響 |
文獻證據
以下依證據層級挑選 10 篇（共 19 篇）：
| PMID | 年份 | 類型 | 期刊 | 主要發現 |
|---|---|---|---|---|
| 32757523 | 2020 | RCT | N Engl J Med | Ofatumumab 對比 teriflunomide（對照組）用於多發性硬化症 |
| 36001711 | 2022 | RCT | N Engl J Med | Ublituximab 對比 teriflunomide（對照組）用於復發型 MS |
| 40202623 | 2025 | RCT | N Engl J Med | Tolebrutinib 對比 teriflunomide（對照組）用於復發型 MS |
| 39307151 | 2024 | RCT | Lancet Neurol | Evobrutinib 對比 teriflunomide（活性對照）的兩項 Phase 3 試驗 |
| 33779698 | 2021 | RCT | JAMA Neurol | OPTIMUM 試驗：ponesimod 對比 teriflunomide |
| 38174776 | 2024 | 網絡統合分析 | Cochrane Database Syst Rev | 比較免疫調節與免疫抑制治療用於 RRMS |
| 37528262 | 2023 | 統合分析 | Neurotherapeutics | 上市後真實世界研究中 DMF 與 teriflunomide 的比較 |
| 31098896 | 2019 | Review | Drugs | Teriflunomide 治療 RRMS 的回顧，抑制 DHODH 與嘧啶合成 |
| 26758290 | 2016 | Review | CNS Drugs | 依歐盟仿單回顧 teriflunomide 的療效、安全性與處方考量 |
| 38619037 | 2024 | 開放標籤延伸 | Mult Scler | TERIKIDS 延伸研究：teriflunomide 用於兒童復發型 MS |
香港上市資訊
| 許可證號 | 品名 | 劑型 | 核准適應症 |
|---|---|---|---|
| HK-63504 | AUBAGIO TAB 14MG | 錠劑（資料未載明） | 資料未載明 |
| HK-68466 | EPSYRAM TABLETS 14MG | 錠劑（資料未載明） | 資料未載明 |
安全性考量
- 藥物交互作用：資料庫查無相關交互作用紀錄。
- 一般需留意肝毒性與致畸胎性，並依標準流程使用加速排除（washout）程序。此為依臨床常規提出的提醒，Evidence Pack 未包含香港仿單的警語與禁忌資料，詳細內容請參考原廠仿單。
結論與下一步
決策：Proceed with Guardrails
理由： 有 2 個已完成的 Phase 3 試驗（NCT00134563、NCT00803049）直接支持療效與長期安全性， 另有多項 RCT 以 teriflunomide 作為活性對照，證據等級為 L1。 這是既有的核准用途，不是真正的老藥新用，但香港仿單的安全性資料與適應症紀錄仍缺漏。
若要推進需要：
- 從香港衛生署取得兩張許可證的核准適應症與仿單，確認警語與禁忌
- 補齊 DrugBank 的作用機轉與原適應症資料
- 維持標準安全監測（肝功能、育齡族群避孕與 washout 程序）
本報告僅供研究參考，不構成醫療建議。預測結果需經臨床驗證。
免責聲明
本內容僅供研究參考，不構成醫療建議。 所有老藥新用預測結果需經過臨床驗證才能應用。