Trametinib
| 證據等級: L5 | 預測適應症: 5 個 |
目錄
Trametinib：從 BRAF V600E/K 突變黑色素瘤到脈絡膜缺失症
一句話總結
Trametinib 是 MEK1/2 抑制劑，與 dabrafenib 併用於 BRAF V600E/K 突變黑色素瘤。 TxGNN 模型預測它可能對脈絡膜缺失症 (Choroideremia) 有效，預測分數很高（99.31%）。 但目前沒有任何臨床試驗或文獻支持，只有模型預測。
快速總覽
| 項目 | 內容 |
|---|---|
| 原適應症 | BRAF V600E/K 突變黑色素瘤（香港許可證未載明適應症，此為依 Evidence Pack 其他欄位的說明） |
| 預測新適應症 | 脈絡膜缺失症 (Choroideremia) |
| TxGNN 預測分數 | 99.31% |
| 證據等級 | L5 |
| 香港上市 | ✓ 已上市 |
| 許可證數 | 2 張 |
| 建議決策 | Hold |
為什麼這個預測合理？
目前缺乏詳細的作用機轉資料（DrugBank 的 MOA 欄位為空）。已知 Trametinib 是 MEK1/2 抑制劑，其療效已在 BRAF 突變黑色素瘤中被證實。
脈絡膜缺失症是 X 染色體連鎖的視網膜退化疾病，成因是 CHM 基因（REP1 蛋白）功能喪失。這個病的致病機轉與 MEK/MAPK 路徑沒有已知的關聯。
MEK 抑制劑本身還有眼部毒性，例如視網膜病變和視網膜靜脈阻塞。對視網膜已退化的患者，風險方向反而相反。因此，這個高分預測缺乏生物學和臨床資料支持，較可能是知識圖譜上的關聯假象。
臨床試驗證據
目前無相關臨床試驗登記。
文獻證據
目前無相關文獻。
香港上市資訊
| 許可證號 | 品名 | 廠商 |
|---|---|---|
| HK-64520 | MEKINIST TABLETS 0.5MG | NOVARTIS PHARMACEUTICALS (HK) LIMITED |
| HK-64521 | MEKINIST TABLETS 2MG | NOVARTIS PHARMACEUTICALS (HK) LIMITED |
細胞毒性
| 項目 | 內容 |
|---|---|
| 細胞毒性分類 | 標靶藥物（MEK1/2 抑制劑） |
| 骨髓抑制風險 | 請參考原廠仿單的警語與注意事項 |
| 致吐性分級 | 請參考原廠仿單的警語與注意事項 |
| 監測項目 | 請參考原廠仿單的警語與注意事項 |
| 處置防護 | 請參考原廠仿單的警語與注意事項 |
安全性考量
- 眼部毒性：MEK 抑制劑可能引起視網膜病變與視網膜靜脈阻塞。用於視網膜退化疾病需特別謹慎。
其餘警語、禁忌症與藥物交互作用（DDI 查詢無結果）請參考原廠仿單。
結論與下一步
決策：Hold
理由： 脈絡膜缺失症只有模型預測，沒有試驗或文獻，證據等級為 L5。MEK 抑制與該病的致病機轉沒有已知關聯，且 MEK 抑制劑的眼部毒性可能對視網膜疾病不利。
其他預測適應症的參考： Evidence Pack 中排名第 2 的非皮膚黑色素瘤有較多證據（證據等級 L2，含多個黑色素瘤相關試驗）。不過這些試驗多為皮膚黑色素瘤，亞型是否適用仍需確認。眼瞼黑色素瘤有 BRAF/MEK 抑制劑的個案報告（L4）。若要優先投入資源，建議先評估這些黑色素瘤亞型。
若要推進需要：
- 取得 DrugBank 的 MOA 資料，補齊機轉分析
- 取得香港衞生署仿單的警語與禁忌症（目前為阻擋性資料缺口，無法進入安全篩選）
- 針對脈絡膜缺失症與 MEK/MAPK 路徑建立前臨床機轉證據，並評估眼部毒性風險
- 若轉向黑色素瘤亞型，需確認各亞型的 BRAF 突變狀態與實際使用的藥物
本報告僅供研究參考，不構成醫療建議。老藥新用候選需經過臨床驗證才能應用。
免責聲明
本內容僅供研究參考，不構成醫療建議。 所有老藥新用預測結果需經過臨床驗證才能應用。